NICE daje nadzieję tysiącom osób, które do tej pory mogły wieść życie pełne niepełnosprawności i bólu

21 stycznia 2021

Narodowy Instytut Doskonałości Opieki Zdrowotnej (NICE) opublikował dziś dokument końcowej oceny (FAD) nowego inhibitora JAK* – filgotynibu (Jyseleca) – stosowanego w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów (RZS).

NRAS z zadowoleniem przyjmuje fakt, że FAD potwierdza, iż lek ten będzie dostępny nie tylko dla osób najciężej dotkniętych tą straszną chorobą, ale także dla osób z aktywną, niekontrolowaną chorobą, wcześniej określaną jako osoba o „umiarkowanej” aktywności choroby.

NRAS od lat prowadzi kampanię we współpracy z Brytyjskim Towarzystwem Reumatologicznym (BSR), aby uzyskać dostęp do zaawansowanych terapii, takich jak ta, dla osób z „umiarkowanym” RZS, które często radzą sobie równie źle, jak osoby z „ciężką” postacią choroby. Wiele osób z „umiarkowaną” postacią choroby nadal doświadcza tych samych bolesnych i wyniszczających objawów RZS, co osoby z „ciężką” postacią choroby, ale nie spełniają one obecnych kryteriów kwalifikowalności NICE, tj. wyniku DAS >5,1. Dlatego z radością informujemy, że NICE rozszerzyło stosowanie tego nowego, ukierunkowanego syntetycznego leku przeciwreumatycznego modyfikującego przebieg choroby na osoby z „umiarkowanym” RZS, u których wskaźnik aktywności choroby mieści się w przedziale od 3,2 do 5,1

Ta FAD z NICE pojawia się w tym samym tygodniu, co artykuł opublikowany przez NRAS (P. Kiely i in. – Postępy w Reumatologii – 1.05.2021) zatytułowany „Wpływ choroby RA na pacjentów nieleczonych zaawansowanymi terapiami; wyniki ankiety National Rheumatoid Arthritis Society”. Nasz artykuł opisuje wyniki ankiety przeprowadzonej wśród ponad 600 osób z RZS, które obecnie nie otrzymują zaawansowanej terapii, i bardzo wyraźnie pokazuje, że wiele z tych osób doświadcza głębokich trudności w codziennym życiu z RZS, w szerokim zakresie miar. Ankieta obejmowała kwestionariusz wpływu RA na chorobę (RAID) i tylko 12,4% respondentów było obecnie w stanie akceptowalnym dla pacjenta, zdefiniowanym jako całkowity wynik RAID <2. Wysoki wpływ tak zwanego „umiarkowanie aktywnego” RZS na codzienne życie jest dodatkowo podkreślony przez odkrycie, że we wszystkich siedmiu domenach >50% respondentów odnotowało wyniki w wysokim zakresie, co wskazuje na znaczne obciążenie w ciągu ostatniego tygodnia. Potwierdzają to dane z badania dotyczące wpływu na pracę, w którym 70% respondentów zgłosiło zmianę godzin pracy z powodu RZS. Trudności z codzienną aktywnością fizyczną oraz pogorszenie samopoczucia fizycznego i emocjonalnego były istotnie związane z nasileniem bólu, większą liczbą zaostrzeń i gorszą zdolnością radzenia sobie z chorobą. Zaostrzenia RZS były niezwykle częste – 90% respondentów doświadczyło co najmniej jednego zaostrzenia, a prawie jedna czwarta zgłosiła 6 lub więcej zaostrzeń w ciągu ostatniego roku. Zatem, biorąc pod uwagę wszystkie oceniane wyniki leczenia zgłaszane przez pacjentów, wielu pacjentów z RZS, którzy obecnie nie stosują zaawansowanych terapii, doświadcza związanego z tym obciążenia niepożądanymi skutkami choroby.

NRAS zawsze opowiadał się za tym, że dostęp do najodpowiedniejszego leczenia we właściwym czasie, pozwalającego na optymalną kontrolę aktywności RZS, znacznie zmniejszy wpływ i obciążenie choroby na życie poszczególnych osób. Ta zmiana umożliwi również wielu osobom żyjącym z RZS kontynuowanie pracy i prowadzenie pełnego, produktywnego życia. Wcześniejsze leczenie osób z niekontrolowaną chorobą przyniesie korzyści nie tylko pacjentowi, ale także jego rodzinie, gospodarce i służbie zdrowia, co potencjalnie zmniejszy liczbę interwencji chirurgicznych i klinicznych, a ostatecznie ograniczy niepełnosprawność. Większość krajów europejskich nie ma bardzo wysokich kryteriów kwalifikowalności narzuconych przez brytyjskie NICE przez ostatnie dwie dekady, co – dla porównania – stawiało w niekorzystnej sytuacji osoby z RZS w Wielkiej Brytanii. Ta bardzo dobra wiadomość dotycząca filgotynibu (Jyseleca) przybliża nas o krok do wyrównania z większością pozostałych krajów europejskich.

Na naszą infolinię codziennie docierają sygnały o tym, jak niska może być jakość życia osób z umiarkowaną postacią choroby, które nie spełniają obecnych kryteriów kwalifikowalności do przejścia na skuteczniejsze leczenie, które mogłoby zapewnić lepszą kontrolę nad chorobą. To niezwykle pocieszające, że NICE poszerzyło dostęp do tego nowego leku i mamy nadzieję, że wkrótce będzie można rozważyć również inne terapie, o co apelują NRAS i BSR.

Ailsa Bosworth, MBE, Narodowa Mistrzyni Pacjentów

Życie z ciągłym bólem, zmęczeniem i strachem przed długotrwałą niepełnosprawnością, a także lękiem i potencjalnymi problemami ze zdrowiem psychicznym, które to może powodować, od dawna stanowi problem dla nas w NRAS. „Umiarkowany” to słowo, którego nie użylibyśmy do opisania RZS u wielu osób sklasyfikowanych jako takie. Słowo to przywodzi na myśl coś „niezbyt poważnego”, a jednocześnie „niewygodnego – znośnego”. Nie sądzę, abym kiedykolwiek spotkał osobę żyjącą z RZS, której choroba jest sklasyfikowana jako „umiarkowana”, która zgodziłaby się, że jej choroba jest „znośna”. Muszą się z tym zmagać, ale płacą za to bardzo wysoką cenę w każdym aspekcie swojego życia, jak wykazano w naszej powyższej pracy. Ten nowy inhibitor JAK to początek o wiele lepszej przyszłości dla wielu, gdy lekarze będą mieli go jako opcję leczenia „umiarkowanej” choroby. To bardzo ważny kamień milowy w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów.

Clare Jacklin, dyrektor naczelna NRAS

Wspaniale jest obserwować ogromny postęp w naukach klinicznych w ciągu ostatniego pokolenia, dzięki opracowaniu wielu wysoce skutecznych terapii. Jednak przez zbyt długi czas w Wielkiej Brytanii dostęp do najskuteczniejszych metod leczenia był ograniczony do osób z najwyższą aktywnością choroby. Oznaczało to, że wielu osobom żyjącym z wyniszczającymi objawami związanymi z aktywnością choroby odmawiano możliwości wypróbowania silnych leków, a w niektórych przypadkach zapobiegania dalszemu postępowi choroby. Dlatego wspaniałą wiadomością jest to, że filgotynib (Jyseleca) będzie teraz dostępny, aby pomóc niektórym takim osobom. Należy jednak pamiętać, że lekarz będzie musiał omówić potencjalne korzyści, a także wszelkie potencjalne ryzyko związane z dostępnymi terapiami w indywidualnym przypadku pacjenta. Nadal nie jesteśmy w stanie wyleczyć ani całkowicie wyeliminować wszystkich objawów RZS. Jednak rokowania są lepsze niż kiedykolwiek wcześniej!

Prof. Peter Taylor, główny doradca medyczny NRAS