Potențialul medicamentelor personalizate

de Debbie Maskell, Gaye Hadfield și Zoë Ide

 2017

Imaginați-vă doar dacă un test de sânge și/sau o simplă biopsie a țesutului dintr-una dintre articulații ar putea spune medicului dumneavoastră ce medicament pentru RA ar funcționa cel mai probabil cel mai bine pentru dumneavoastră ca individ. Acesta este visul medicinei personalizate sau stratificate pentru artrita reumatoida si ar putea transforma modul in care pacientii sunt tratati in prezent. 

Pur și simplu, medicamentul personalizat sau stratificat, așa cum este cunoscut, înseamnă furnizarea medicamentului potrivit pacientului potrivit, la doza potrivită, la momentul potrivit.

După cum știm, au existat multe progrese în tratamentul RA în ultimii 20 de ani, inclusiv tratamentul agresiv în stadiile incipiente după diagnostic și introducerea de noi medicamente eficiente, numite produse biologice.

Cu toate acestea, problema majoră este că încă nu putem prezice cine va răspunde la ce tratament: cu 40% dintre pacienți care nu au niciun beneficiu real din fiecare medicament utilizat, poate dura ani de încercare a diferitelor medicamente înainte de a găsi unul potrivit. De asemenea, înseamnă expunerea pacienților la potențialele efecte secundare ale medicamentelor care nu funcționează pentru ei și adesea îi lasă să facă față simptomelor severe ale RA necontrolată, inclusiv leziuni articulare inutile. Există, de asemenea, costuri economice majore de luat în considerare, cu o factură pentru NHS care se apropie de 50 de milioane de lire sterline pe an - 16-20 de milioane de lire sterline (30-40%), unde s-ar putea face multe economii dacă pacienții ar fi tratați mai eficient.

În prezent, ghidul standard NICE (Institutul Național pentru Sănătate și Excelență Clinică) de tratament pentru RA ne spune că pacienții trebuie tratați mai întâi cu cel puțin două medicamente antireumatice modificatoare ale bolii (DMARD, cum ar fi metotrexatul), urmate de până la trei medicamente biologice. . Cu excepția cazului în care un tratament eficient este selectat din timp, așa cum puteți vedea din diagramă, există un risc semnificativ ca pacienții să rămână cu dizabilități crescute și scăderea calității vieții.

MATURA ( Utilitatea terapeutică de MA ximising pentru artrita rematoidă ) este un consorțiu internațional de cadre universitare, clinicieni și parteneri din industrie care lucrează împreună pentru a încerca să facă din medicina stratificată o realitate pentru pacienți prin dezvoltarea unui test care identifică acele gene și biomarkeri în structura biologică a pacientului, care poate prezice cu un nivel destul de ridicat de acuratețe cine va răspunde mai bine la ce tip de medicament. Acest test ne-ar ajuta, de asemenea, să înțelegem dacă orice medicamente ar trebui evitate sau utilizate la o doză mai mică, din cauza riscului de efecte secundare.

Echipa MATURA derulează în prezent două proiecte specifice la nivel național pentru a-i ajuta să atingă acest obiectiv care implică pacienții în munca lor.

Unul este un studiu clinic care se concentrează pe pacienții care sunt gata să fie tratați cu un medicament biologic, care are loc în prezent în 15 spitale. Se numește STRAP ( Stratification of Biologic Therapies for RA by P athobiology) și investighează dacă cea mai eficientă alegere a medicamentului poate fi ghidată de examinarea țesutului dintr-o articulație umflată (țesut sinovial) și dacă anumite celule imunitare ( celulele B) din țesut pot prezice un răspuns la tratament.

În paralel, probe de sânge sunt colectate în peste 45 de spitale prin studiul BRAGGSS (Biologics in RA Genetics & Genomics Study Syndicate) pentru a testa dacă modificările în gene, anticorpi, markeri inflamatori, celule sau alți factori pot fi utilizați pentru a prezice răspunsul viitor la tratamente.

Consorțiul MATURA a înființat, cu ajutorul NRAS, un grup național de pacienți cu experiențe și medii diferite, care se află în momente diferite ale călătoriei lor cu RA. Ca parte a rolului lor, ei ajută proiectul să înțeleagă mai multe despre calea de tratament din perspectiva pacientului și frustrările adesea implicate. De asemenea, se asigură că anchetatorii pun întrebările potrivite și se concentrează pe domeniile potrivite în cercetarea întreprinsă. Grupul se numește MPAG (MATURA Patient Advisory Group).

Mai jos sunt câteva declarații personale ale pacienților despre ce ar putea însemna pentru ei Medicina Stratificată;

După ce am încercat două medicamente biologice fără rezultate înainte de a găsi unul care să funcționeze pentru mine, sunt prea conștient de anii de incertitudine care ar fi putut fi evitați în timp ce așteptam cu speranță ca fiecare medicament să înceapă să funcționeze.

Hannah Maltby

Dacă medicamentele stratificate ar fi fost disponibile când am crescut cu artrită idiopatică juvenilă, ar fi putut însemna că aș fi avut nevoie de mai puține medicamente pe bază de „încercare și eroare”, înainte de a găsi unul care să funcționeze bine pentru mine.

Simon Stones

Aștept cu nerăbdare ziua în care o biopsie și/sau o investigație de sânge ne ajută pe mine și pe consultantul meu să alegem cel mai bun tratament pentru RA mea, mai degrabă decât „Calea profesorului NICE” și „Dr High hurdle DAS”, care chiar nu sunt deloc buni. pentru mine.

Zoe Ide

Dacă stresul și anxietatea asociate cu tratamentul eșuat al RA ar putea fi reduse cu o soluție țintită, calitatea vieții mele s-ar fi îmbunătățit semnificativ.

Chris Wills

Medicamentul stratificat ar putea crește șansele unui tratament de succes pentru pacienții cu RA mai devreme decât am experimentat eu, sperăm că elimină așteptarea dureroasă pentru tratamentul potrivit.

Caroline Wallis

Sperăm că acest articol a simulat interesul dumneavoastră pentru medicamentele stratificate și a evidențiat potențialul acestei abordări de a revoluționa îngrijirea viitoare pentru pacienții cu RA. Dacă sunteți interesat să faceți parte din grupul de consiliere pentru pacienți, contactați unul dintre managerii de proiect pentru a afla mai multe detalii despre acest lucru sau despre orice aspect al studiilor: Manchester – Deborah Maskell deborah.maskell@manchester.ac.uk Tel: 0161 275 5046

Londra – Gaye Hadfield g.hadfield@qmul.ac.uk Tel: 020 7882 2904

Pentru mai multe informații despre aceste studii de cercetare și pentru a afla care spitale participă, vă rugăm să vizitați

 www.matura-mrc.whri.qmul.ac.uk/ pentru STRAP

și http://research.bmh.manchester.ac.uk/Musculoskeletal/research/CfGG/pharmacogenetics/braggss/ pentru BRAGGS.

Dacă sunteți interesat să participați, vă rugăm să discutați acest lucru cu reumatologul dumneavoastră.

Medicamente pentru artrita reumatoidă

Considerăm că este esențial ca persoanele care trăiesc cu RA să înțeleagă de ce sunt utilizate anumite medicamente, când sunt utilizate și cum funcționează pentru a gestiona această afecțiune.

Comanda/Descărcare