Das Potenzial personalisierter Medikamente

von Debbie Maskell, Gaye Hadfield und Zoë Ide

 2017

Stellen Sie sich vor, ein Bluttest und/oder eine einfache Biopsie des Gewebes in einem Ihrer Gelenke könnten Ihrem Arzt Aufschluss darüber geben, welches RA-Medikament für Sie persönlich am besten geeignet ist. Dies ist der Traum einer personalisierten oder stratifizierten Medizin für rheumatoide Arthritis und könnte die Art und Weise, wie Patienten derzeit behandelt werden, verändern.  

Vereinfacht ausgedrückt bedeutet personalisierte oder stratifizierte Medizin, wie sie auch genannt wird, dem richtigen Patienten das richtige Medikament in der richtigen Dosis zur richtigen Zeit bereitzustellen.

Wie wir wissen, gab es in den letzten 20 Jahren viele Fortschritte bei der Behandlung von RA, darunter eine aggressive Behandlung in den frühen Stadien nach der Diagnose und die Einführung wirksamer neuer Medikamente, sogenannter Biologika.

Das Hauptproblem besteht jedoch darin, dass wir immer noch nicht vorhersagen können, wer auf welche Behandlung ansprechen wird: Da 40 % der Patienten keinen wirklichen Nutzen aus jedem verwendeten Medikament ziehen, kann es Jahre dauern, bis ein geeignetes Medikament gefunden ist. Es bedeutet auch, dass Patienten den potenziellen Nebenwirkungen von Medikamenten ausgesetzt werden, die bei ihnen nicht wirken, und dass sie oft mit den schwerwiegenden Symptomen einer unkontrollierten RA, einschließlich unnötiger Gelenkschäden, zu kämpfen haben. Es sind auch erhebliche wirtschaftliche Kosten zu berücksichtigen, da sich die Rechnung für den NHS auf fast 50 Millionen Pfund pro Jahr beläuft – 16–20 Millionen Pfund (30–40 %), wobei viele Einsparungen erzielt werden könnten, wenn die Patienten effektiver behandelt würden.

Derzeit besagt die Standardrichtlinie des NICE (National Institute for Health & Clinical Excellence) zur Behandlung von RA, dass Patienten zunächst mit mindestens zwei krankheitsmodifizierenden Antirheumatika (DMARDs wie Methotrexat) und anschließend mit bis zu drei biologischen Medikamenten behandelt werden sollten . Wenn nicht frühzeitig eine wirksame Behandlung ausgewählt wird, besteht, wie das Diagramm zeigt, ein erhebliches Risiko, dass die Patienten mit zunehmender Behinderung und schlechterer Lebensqualität zurückbleiben.

MATURA ( MA ximising T herapeutic U tility for Rheumatoid Arthritis ) ist ein internationales Konsortium aus Wissenschaftlern, Klinikern und Industriepartnern, die zusammenarbeiten, um stratifizierte Medizin für Patienten Wirklichkeit werden zu lassen, indem sie einen Test entwickeln, der diese Gene und Biomarker identifiziert die biologische Zusammensetzung eines Patienten, die mit ziemlich hoher Genauigkeit vorhersagen kann, wer auf welche Art von Medikament besser anspricht. Dieser Test würde uns auch helfen zu verstehen, ob Medikamente aufgrund des Risikos von Nebenwirkungen vermieden oder in einer niedrigeren Dosis eingenommen werden sollten.

Das MATURA-Team führt derzeit landesweit zwei spezifische Projekte durch, um dieses Ziel zu erreichen und Patienten in ihre Arbeit einzubeziehen.

Zum einen findet derzeit in 15 Krankenhäusern eine klinische Studie statt, die sich auf Patienten konzentriert, die bereit sind, mit einem biologischen Medikament behandelt zu werden. Es trägt den Namen STRAP ( Stratification of Biological T herapies for RA by Pathobiology ) und untersucht, ob sich die wirksamste Medikamentenauswahl an der Untersuchung des Gewebes in einem geschwollenen Gelenk (Synovialgewebe) orientieren kann und ob bestimmte Immunzellen ( B-Zellen) im Gewebe können ein Ansprechen auf die Behandlung vorhersagen.

BRAGGSS- in über 45 Krankenhäusern Blutproben entnommen, um zu testen, ob Veränderungen in Genen, Antikörpern, Entzündungsmarkern, Zellen oder anderen Faktoren zur Vorhersage zukünftiger Reaktionen verwendet werden können Behandlungen.

Das MATURA-Konsortium hat mit Hilfe von NRAS eine landesweite Gruppe von Patienten mit unterschiedlichen Erfahrungen und Hintergründen zusammengestellt, die sich an unterschiedlichen Punkten ihrer RA-Erkrankung befinden. Im Rahmen ihrer Rolle tragen sie dazu bei, dass das Projekt mehr über den Behandlungsverlauf aus der Sicht des Patienten und die häufig damit verbundenen Frustrationen versteht. Sie stellen außerdem sicher, dass die Forscher die richtigen Fragen stellen und sich auf die richtigen Bereiche der durchgeführten Forschung konzentrieren. Die Gruppe heißt MPAG (MATURA Patient Advisory Group).

Nachfolgend finden Sie einige persönliche Aussagen von Patienten darüber, was Stratified Medicine für sie bedeuten könnte;

Nachdem ich zwei Biologika ohne Ergebnisse ausprobiert habe, bevor ich eines gefunden habe, das für mich funktioniert, bin ich mir der jahrelangen Unsicherheit nur allzu bewusst, die möglicherweise hätte vermieden werden können, während ich hoffnungsvoll darauf gewartet habe, dass jedes Medikament zu wirken beginnt.

Hannah Maltby

Hätte es in meiner Kindheit, als ich mit juveniler idiopathischer Arthritis aufwuchs, eine geschichtete Medizin gegeben, hätte das möglicherweise bedeutet, dass ich nach dem „Versuch und Irrtum“ weniger Medikamente benötigt hätte, bevor ich eines gefunden hätte, das für mich gut wirkte.

Simon Stones

Ich freue mich wirklich auf den Tag, an dem eine Biopsie und/oder Blutuntersuchung mir und meinem Berater dabei hilft, die beste Behandlung für meine RA auszuwählen, statt „Professor Pathway NICE“ und „Dr High Hürde DAS“, die wirklich überhaupt nicht gut sind Für mich.

Zoe Ide

Wenn der Stress und die Angst, die mit einer fehlgeschlagenen RA-Behandlung einhergehen, durch eine gezielte Lösung reduziert werden könnten, hätte sich meine Lebensqualität deutlich verbessert.

Chris Wills

Eine stratifizierte Medizin könnte die Chance auf eine erfolgreiche Behandlung für RA-Patienten schneller erhöhen, als ich es selbst erlebt habe, und hoffentlich das schmerzhafte Warten auf die richtige Behandlung überflüssig machen.

Caroline Wallis

Wir hoffen, dass dieser Artikel Ihr Interesse an stratifizierten Medikamenten geweckt und das Potenzial dieses Ansatzes hervorgehoben hat, die zukünftige Versorgung von RA-Patienten zu revolutionieren. Wenn Sie daran interessiert sind, Teil der Patientenberatungsgruppe zu sein, wenden Sie sich an einen der Projektmanager, um weitere Einzelheiten zu diesem oder einem anderen Aspekt der Studien zu erfahren: Manchester – Deborah Maskell deborah.maskell@manchester.ac.uk Tel: 0161 275 5046

London – Gaye Hadfield g.hadfield@qmul.ac.uk Tel: 020 7882 2904

Weitere Informationen zu diesen Forschungsstudien und um herauszufinden, welche Krankenhäuser teilnehmen, finden Sie unter

 www.matura-mrc.whri.qmul.ac.uk/ für STRAP

und http://research.bmh.manchester.ac.uk/Musculoskeletal/research/CfGG/pharmacogenetics/braggss/ für BRAGGS.

Wenn Sie an einer Teilnahme interessiert sind, besprechen Sie dies bitte mit Ihrem Rheumatologen.

Medikamente bei rheumatoider Arthritis

Wir glauben, dass es wichtig ist, dass Menschen mit RA verstehen, warum bestimmte Medikamente verwendet werden, wann sie angewendet werden und wie sie bei der Behandlung der Erkrankung wirken.

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