מַשׁאָב

הפוטנציאל של תרופות מותאמות אישית

רק תארו לעצמכם אם בדיקת דם או ביופסיה יכולה להראות איזו תרופה ל- RA תעבוד הכי טוב עבורכם כאדם פרטי. זהו החלום של רפואה מותאמת או מרובדת.

הדפס

מאת דבי מסקל, גיי הדפילד וזואי אייד

 2017

רק תארו לעצמכם אם בדיקת דם ו/או ביופסיה פשוטה של ​​הרקמה באחד המפרקים שלכם יכולה לומר לרופא שלכם איזו תרופה ל- RA תעבוד הכי טוב עבורכם כפרט. זהו החלום של רפואה מותאמת אישית או מרובדת עבור דלקת מפרקים שגרונית ויכול לשנות את האופן שבו חולים מטופלים כיום.  

במילים פשוטות, רפואה מותאמת או מרובדת כפי שהיא ידועה פירושה מתן התרופה הנכונה למטופל הנכון, במינון הנכון בזמן הנכון.

כידוע, חלה התקדמות רבה בטיפול ב-RA במהלך 20 השנים האחרונות, כולל טיפול אגרסיבי בשלבים המוקדמים לאחר האבחון והכנסת תרופות חדשות ויעילות הנקראות ביולוגיות.

עם זאת, הבעיה העיקרית היא שאנחנו עדיין לא יכולים לחזות מי יגיב לאיזה טיפול: כאשר 40% מהמטופלים לא חווים תועלת אמיתית מכל תרופה שמשתמשים בה, עלולות לקחת שנים של ניסיון של תרופות שונות עד שנמצאה מתאימה. משמעות הדבר היא גם חשיפת חולים לתופעות הלוואי הפוטנציאליות של תרופות שאינן עובדות עבורם ולעתים קרובות משאירה אותם להתמודד עם התסמינים החמורים של RA בלתי נשלט, כולל נזק מיותר למפרקים. יש גם עלויות כלכליות גדולות שיש לקחת בחשבון עם הצעת חוק ל-NHS שמתקרבת ל-50 מיליון ליש"ט בשנה - 16-20 מיליון ליש"ט (30-40%) שבהן ניתן היה לחסוך חיסכון רב אם מטופלים היו מטופלים בצורה יעילה יותר.

נכון לעכשיו, מסלול הטיפול הסטנדרטי של NICE (המכון הלאומי לבריאות ומצוינות קלינית) עבור RA אומר לנו שיש לטפל בחולים בשתי תרופות אנטי ראומטיות שמשנות מחלה (DMARDs כגון מתוטרקסט) תחילה, ולאחר מכן עד שלוש תרופות ביולוגיות. . אלא אם כן נבחר טיפול יעיל בשלב מוקדם, כפי שניתן לראות בתרשים, קיים סיכון משמעותי שהמטופלים יכולים להישאר עם נכות מוגברת וירידה באיכות החיים.

MATURA ( MA ximising T herapeutic U tility for R heumatoid A rthritis) הוא קונסורציום בינלאומי של אקדמאים, קלינאים ושותפים בתעשייה שפועלים יחד כדי לנסות ולהפוך את הרפואה השכבתית למציאות עבור חולים על ידי פיתוח בדיקה המזהה את אותם גנים וסמנים ביולוגיים ב ההרכב הביולוגי של המטופל שיכול לחזות ברמת דיוק גבוהה למדי מי יגיב טוב יותר לאיזה סוג תרופה. בדיקה זו גם תעזור לנו להבין אם יש להימנע מתרופות כלשהן, או להשתמש בהן במינון נמוך יותר, בגלל הסיכון לתופעות לוואי.

צוות MATURA מפעיל כיום שני פרויקטים ספציפיים בפריסה ארצית כדי לעזור להם להשיג מטרה זו המערבת את המטופלים בעבודתם.

האחד הוא ניסוי קליני שמתרכז בחולים המוכנים לטיפול בתרופה ביולוגית שמתקיים כיום ב-15 בתי חולים. זה נקרא STRAP (S tratification of Biologic T herapies for RA by P athobiology) והוא חוקר האם הבחירה היעילה ביותר של תרופה עשויה להיות מונחית על ידי בדיקת הרקמה במפרק נפוח (רקמת סינוביאלית) והאם תאי חיסון מסוימים ( תאי B) ברקמה יכולים לחזות תגובה לטיפול.

במקביל, דגימות דם נאספות בלמעלה מ-45 בתי חולים באמצעות מחקר BRAGGSS (Biologics in RA Genetics & Genomics Study Syndicate) כדי לבדוק אם ניתן להשתמש בשינויים בגנים, נוגדנים, סמנים דלקתיים, תאים או גורמים אחרים כדי לחזות תגובה עתידית ל- טיפולים.

קונסורציום MATURA הקים, בעזרת NRAS, קבוצה ארצית של חולים בעלי ניסיון ורקע שונים הנמצאים בנקודות שונות במסעם עם RA. כחלק מתפקידם, הם עוזרים לפרויקט להבין יותר על מסלול הטיפול מנקודת מבטו של המטופל ועל התסכולים הכרוכים לעתים קרובות. הם גם מוודאים שהחוקרים שואלים את השאלות הנכונות ומתרכזים בתחומים הנכונים במחקר שנערך. הקבוצה נקראת MPAG (MATURA Patient Advisory Group).

להלן כמה הצהרות אישיות של מטופלים לגבי המשמעות של רפואה שכבתית עבורם;

לאחר שניסיתי שתי תרופות ביולוגיות ללא תוצאות לפני שמצאתי אחת שעובדת בשבילי, אני מודע יותר מדי לשנים של חוסר הוודאות שאפשר היה למנוע בזמן שחיכיתי בתקווה שכל תרופה תתחיל לפעול.
האנה מאלטבי
אם רפואה מרובדת הייתה זמינה כשגדלתי עם דלקת מפרקים אידיופטית נעורים, אולי זה היה אומר שהייתי צריך פחות תרופות על בסיס 'ניסוי וטעייה', לפני שמצאתי אחת שעובדת טוב בשבילי.
סיימון סטונס
אני ממש מחכה ליום שבו ביופסיה ו/או חקירת דם תעזור לי וליועצת שלי לבחור את הטיפול הטוב ביותר עבור RA שלי ולא 'Professor pathway NICE' ו'Dr High hurdle DAS' שבאמת לא ממש טובים בכלל בשבילי.
זואי איד
אם ניתן היה להפחית את הלחץ והחרדה הקשורים לטיפול כושל ב-RA בעזרת פתרון ממוקד, איכות החיים שלי הייתה משתפרת משמעותית.
כריס ווילס
רפואה מרובדת יכולה להגדיל את הסיכוי לטיפול מוצלח מוקדם יותר עבור חולי RA מאשר חוויתי בעצמי, בתקווה לבטל את ההמתנה הכואבת לטיפול הנכון.
קרוליין וואליס

אנו מקווים שמאמר זה דימה את העניין שלך בתרופות מרובדות והדגיש את הפוטנציאל של גישה זו לחולל מהפכה בטיפול העתידי בחולי RA. אם אתה מעוניין להיות חלק מקבוצת הייעוץ למטופל, פנה לאחד ממנהלי הפרויקט כדי לברר פרטים נוספים על היבט זה או כל היבט של הלימודים: מנצ'סטר – Deborah Maskell deborah.maskell@manchester.ac.uk טלפון: 0161 275 5046

לונדון – גיי הדפילד g.hadfield@qmul.ac.uk טלפון: 020 7882 2904

למידע נוסף על מחקרים אלו וכדי לגלות אילו בתי חולים לוקחים חלק, אנא בקר

 www.matura-mrc.whri.qmul.ac.uk/ עבור STRAP

ו- http://research.bmh.manchester.ac.uk/Musculoskeletal/research/CfGG/pharmacogenetics/braggss/ עבור BRAGGS.

אם אתה מעוניין להשתתף, אנא שוחח על כך עם הראומטולוג שלך.

תרופות בדלקת מפרקים שגרונית

אנו מאמינים שחיוני שאנשים החיים עם RA יבינו מדוע משתמשים בתרופות מסוימות, מתי משתמשים בהן וכיצד הן פועלות לניהול המצב.

הזמנה/הורדה