NICE offre speranza a migliaia di persone che fino ad ora hanno dovuto affrontare una vita di disabilità e dolore

21 gennaio 2021

Il National Institute for Health & Care Excellence (NICE) ha pubblicato oggi il documento di valutazione finale (FAD) su un nuovo inibitore JAK*, il filgotinib (Jyseleca), utilizzato nel trattamento dell'artrite reumatoide (AR).

La NRAS accoglie con grande favore il fatto che la FAD confermi che questo farmaco sarà disponibile non solo per i pazienti più gravemente colpiti da questa terribile malattia, ma anche per coloro che soffrono di una malattia attiva e incontrollata, precedentemente definita come avente un'attività di malattia "moderata".

Da diversi anni, la NRAS si batte a fianco della British Society for Rheumatology (BSR) per ottenere l'accesso a terapie avanzate, come questa, per le persone con malattia "moderata", che spesso presentano le stesse difficoltà di quelle con malattia "grave". Molte persone con malattia "moderata" presentano ancora gli stessi sintomi dolorosi e debilitanti dell'AR di quelle con malattia "grave", ma non soddisfano appieno gli attuali criteri di ammissibilità del NICE, ovvero un punteggio DAS >5,1. Siamo quindi lieti che il NICE abbia esteso l'uso di questo nuovo farmaco antireumatico sintetico mirato, modificatore della malattia, alle persone classificate come affette da AR "moderata" con un punteggio di attività di malattia compreso tra 3,2 e 5,1

Questo FAD del NICE arriva nella stessa settimana di un articolo pubblicato da NRAS (P. Kiely et al – Rheumatology Advances in Practice – 01/05/21) intitolato "L'impatto della malattia da AR nei pazienti non trattati con terapie avanzate; risultati dell'indagine della National Rheumatoid Arthritis Society". Il nostro articolo descrive i risultati di un'indagine su oltre 600 persone con AR che non stanno attualmente ricevendo una terapia avanzata e dimostra molto chiaramente che molti di questi individui sperimentano profonde difficoltà nella vita quotidiana con l'AR, in un'ampia gamma di parametri. L'indagine includeva il questionario RA Impact of Disease (RAID) e solo il 12,4% degli intervistati si trovava attualmente in uno stato accettabile per il paziente, definito da un punteggio RAID totale <2. L'elevato impatto della cosiddetta AR "moderatamente attiva" sulla vita quotidiana è ulteriormente sottolineato dalla scoperta che in tutti e sette i domini >50% degli intervistati ha registrato punteggi nella fascia alta, indicando un carico significativo nell'ultima settimana. Ciò è supportato dai dati sull'impatto sul lavoro del sondaggio, con il 70% degli intervistati che ha segnalato una modifica dell'orario di lavoro a causa dell'AR. Le difficoltà nelle attività fisiche quotidiane e il peggioramento del benessere fisico ed emotivo sono stati significativamente associati a un aumento del dolore, a un maggior numero di riacutizzazioni e a una peggiore capacità di affrontare la malattia. Le riacutizzazioni dell'AR sono state estremamente comuni: il 90% ha sperimentato almeno una riacutizzazione e quasi un quarto ha segnalato 6 o più riacutizzazioni nell'ultimo anno. Pertanto, tra tutti gli esiti riferiti dai pazienti valutati, molti pazienti con AR che non assumono attualmente terapie avanzate subiscono un onere correlato agli esiti avversi della malattia.

NRAS ha sempre sostenuto che l'accesso al trattamento più appropriato al momento giusto per tenere sotto controllo l'attività della malattia AR ridurrà notevolmente l'impatto e il peso della malattia sulla vita individuale. Questo cambiamento consentirà inoltre a molte più persone affette da AR di continuare a lavorare e vivere una vita piena e produttiva. Un trattamento precoce nel percorso della malattia di coloro che non sono controllati andrà a beneficio non solo del singolo individuo, ma anche delle sue famiglie, dell'economia e del servizio sanitario, con conseguente potenziale riduzione degli interventi chirurgici e clinici e, in definitiva, della disabilità. La maggior parte dei paesi europei non ha i criteri di ammissibilità molto elevati imposti dal NICE nel Regno Unito negli ultimi due decenni, che, al contrario, hanno svantaggiato le persone con AR nel Regno Unito. Questa gradita notizia riguardante filgotinib (Jyseleca) ci avvicina di un passo all'allineamento con la maggior parte del resto d'Europa.

La nostra linea di assistenza riceve quotidianamente segnalazioni di quanto possa essere scarsa la qualità della vita per le persone con malattia moderata che non soddisfano appieno i criteri di ammissibilità attuali per passare a un trattamento più efficace che potrebbe tenere la malattia sotto controllo. È incredibilmente rassicurante che il NICE abbia ora ampliato l'accesso a questo nuovo farmaco e ci auguriamo che presto venga preso in considerazione anche l'accesso ad altre terapie, come richiesto da NRAS e BSR.

Ailsa Bosworth, MBE, campionessa nazionale dei pazienti

Vivere con dolore costante, stanchezza e la paura di una disabilità a lungo termine, con l'ansia e i potenziali problemi di salute mentale che questo può causare, è una situazione che ci tormenta da molto tempo alla NRAS. "Moderata" non è un termine che useremmo per descrivere l'AR per molte delle persone classificate come tale. Il termine evoca pensieri di qualcosa di "non troppo grave" e, sebbene "scomodo, sopportabile". Non credo di aver mai incontrato qualcuno che convive con l'AR, con una malattia classificata come "moderata", che concordi sul fatto che la sua malattia sia "sopportabile". Devono sopportarla, ma pagano un prezzo molto alto in ogni aspetto della loro vita, come dimostrato dal nostro articolo di cui sopra. Questo nuovo inibitore JAK è l'inizio di un futuro molto più luminoso per molti, una volta che i medici avranno questa opzione per il trattamento della malattia "moderata". Si tratta di una pietra miliare molto significativa nel trattamento dell'artrite reumatoide.

Clare Jacklin, amministratore delegato della NRAS

È stato meraviglioso assistere a enormi progressi nella scienza clinica nell'ultima generazione, con lo sviluppo di numerose terapie altamente efficaci. Tuttavia, per troppo tempo nel Regno Unito, l'accesso ai trattamenti più potenti è stato limitato agli individui con la più elevata attività di malattia. Ciò ha comportato che a molte persone che convivono con sintomi debilitanti correlati all'attività della malattia sia stata negata la possibilità di provare farmaci potenti e, in alcuni casi, di prevenire l'ulteriore progressione della malattia. È quindi una notizia meravigliosa che filgotinib (Jyseleca) sarà ora disponibile per aiutare alcune di queste persone. È importante ricordare, tuttavia, che il medico dovrà discutere i potenziali benefici e gli eventuali rischi delle terapie disponibili nel vostro caso specifico. Non possiamo ancora curare o eliminare completamente tutte le caratteristiche dell'AR. Ma è vero che le prospettive sono migliori che mai!

Prof. Peter Taylor, consulente medico capo della NRAS