Pubblicazione ABPI: come garantire che i pazienti abbiano un accesso più rapido ed equo ai nuovi medicinali

26 febbraio 2024

Clare Jacklin, CEO della NRAS, è membro del Consiglio consultivo dei pazienti dell'ABPI, che ha redatto questo rapporto.

I governi del Regno Unito e i responsabili del Servizio Sanitario Nazionale devono partire da una visione olistica delle esigenze dei pazienti e migliorare l'accesso equo ai più recenti progressi medici, che potrebbero contribuire a migliorare i risultati per i pazienti, ovunque vivano e indipendentemente dal loro background sociale o economico.

Un nuovo rapporto, "Come garantire ai pazienti un accesso più rapido ed equo ai trattamenti innovativi", raccoglie esempi concreti di buone pratiche da parte di organizzazioni di pazienti e aziende, e formula raccomandazioni a livello locale e nazionale su come correggere quelle parti del sistema che non riescono a garantire ai pazienti l'accesso ai trattamenti più recenti [1].

Il rapporto, redatto da otto importanti CEO di enti di beneficenza in collaborazione con l'Associazione dell'industria farmaceutica britannica (ABPI) [2], esplora il costo umano delle decisioni e dei processi del NHS che non riescono a garantire un accesso equo e tempestivo dei pazienti alle sperimentazioni cliniche e ai trattamenti comprovati. Questi costi possono essere significativi e aggravare le già profonde disuguaglianze sanitarie in tutto il Regno Unito. Esplora anche le opportunità per l'assistenza ai pazienti quando il sistema funziona correttamente.

Molte delle principali cause di cattiva salute e morte evitabile colpiscono in modo sproporzionato le persone provenienti da contesti socioeconomici più svantaggiati. Ad esempio, l'86% delle autorità locali del nord dell'Inghilterra ha un'aspettativa di vita della popolazione inferiore alla media nazionale inglese [3].

Un rapporto congiunto di ABPI e PwC, pubblicato nel maggio 2022, ha dimostrato che un uso più equo di soli 13 farmaci, in linea con le raccomandazioni del NICE, in quattro aree di trattamento – prevenzione dell'ictus, malattie renali, asma e diabete di tipo 2 – potrebbe apportare significativi benefici economici al Regno Unito, oltre a benefici più ampi a livello individuale e comunitario per pazienti, assistenti e famiglie. Solo per queste quattro classi di farmaci, 1,2 milioni di pazienti non hanno accesso a trattamenti innovativi [4].

Il rapporto odierno dimostra l'impatto dell'accesso iniquo sui pazienti in tre fasi chiave del percorso: durante le fasi di sperimentazione clinica dello sviluppo di un farmaco, quando il NHS adotta i farmaci dopo l'approvazione da parte degli enti regolatori e al momento dell'accesso del paziente al trattamento.

Sperimentazioni cliniche
La variabilità nell'accesso alle sperimentazioni cliniche è comune: per loro natura, le sperimentazioni cliniche non sono disponibili in tutti i sistemi e contesti sanitari. Tuttavia, il modo e il luogo in cui vengono progettate e allestite possono contribuire all'iniquità intrinseca dell'accesso. Sono in corso studi per esplorare come migliorare l'accesso alle sperimentazioni cliniche attraverso un'attenta progettazione degli studi, focalizzata su specifici gruppi demografici e sull'affrontare le barriere logistiche e pratiche.

L'adozione dell'innovazione da parte del NHS
(Servizio Sanitario Nazionale britannico), del NICE (National Institute for Health and Care Excellence) e dei suoi equivalenti a livello nazionale prevede una rigorosa valutazione dell'efficacia clinica e del rapporto costo-efficacia delle nuove innovazioni.

Tuttavia, la velocità con cui vengono prese le decisioni a livello locale può essere variabile e lenta. Esistono esempi in cui le decisioni locali limitano l'uso o non rispettano le linee guida del NICE, creando disuguaglianze nell'accesso per i pazienti. Il New Treatment Fund del Governo gallese è un esempio di come i pazienti possano ottenere un accesso rapido e costante a trattamenti nuovi e innovativi.  

Accesso dei pazienti
Anche quando un trattamento è stato approvato per l'uso e l'accesso ad esso concordato in teoria, le modalità di erogazione influenzano la misura in cui l'accesso è garantito o limitato.

Una volta che una terapia innovativa si afferma come uno degli approcci terapeutici accettati ed efficaci, la disuguaglianza sistemica rimane ostinatamente presente, con le disparità geografiche che mettono in discussione il concetto di un servizio sanitario "nazionale". Il rapporto evidenzia un progetto per le malattie infiammatorie croniche intestinali che ha contribuito a migliorare l'accesso più rapido al trattamento per i pazienti.

Tom Nutt, CEO di Meningitis Now, ha dichiarato: “Quando il sistema funziona correttamente, l'accesso rapido a trattamenti comprovati trasforma la vita delle persone. Purtroppo, troppo spesso il sistema sbaglia, a discapito delle persone e delle loro famiglie.

Con questo rapporto, vogliamo dimostrare cosa non fare, oltre a fornire esempi di buone pratiche che potrebbero aiutare i leader nazionali e locali del Servizio Sanitario Nazionale (NHS) e del governo ad affrontare le sfide dell'equità, dell'accesso ai trattamenti e delle disuguaglianze sanitarie in generale”.

Il rapporto si propone di contribuire ad accelerare e migliorare l'attuazione delle iniziative governative e del NHS già in corso, volte ad affrontare la sfida della disuguaglianza nell'accesso a trattamenti e cure innovative.

Ben Lucas, membro del consiglio di amministrazione di ABPI e amministratore delegato di MSD nel Regno Unito e in Irlanda

"Questo rapporto ricorda a noi e ai responsabili politici la necessità di dare priorità alla voce dei pazienti in tutto ciò che facciamo.

"Non dovremmo mai perdere di vista il fatto che le decisioni positive o negative sui farmaci hanno un impatto enorme sulle persone e sulle loro famiglie. È positivo che questo concetto sia rafforzato dagli esempi forniti dal Consiglio consultivo dei pazienti.

"Spero che le loro riflessioni contribuiscano in modo costruttivo alle iniziative volte a contrastare le disuguaglianze in ambito sanitario e a migliorare gli standard di cura per tutti."

Aree chiave su cui concentrare gli sforzi a livello locale:

• adottare una visione olistica delle esigenze e dell'esperienza vissuta dal paziente per comprendere e determinare ciò che è necessario per aumentare le probabilità di successo di un determinato trattamento
• pianificare il percorso di cura dal punto di vista del paziente per ridurre al minimo i trasferimenti e i ritardi tra l'assistenza primaria e quella secondaria
• pianificare l’approccio terapeutico utilizzando tutti i professionisti sanitari – infermieri specializzati, farmacisti, paramedici e medici – per sfruttare al meglio le competenze e la disponibilità della forza lavoro
• utilizzare opzioni di trattamento digitali, a distanza, domiciliari e di autogestione insieme all'assistenza di persona
• oltre alle terapie stesse:

        – dare priorità a comunicazioni chiare e aperte con i pazienti

        – considerare gli aspetti fisici dell’accesso – praticità e costi per il paziente

        – pianificare i tempi, la frequenza e le sedi delle cliniche e dei centri diagnostici per soddisfare le esigenze dei pazienti

Aree chiave su cui concentrare gli sforzi a livello nazionale:

• esplorare come rendere disponibili i fondi per i costi di gestione delle attrezzature mediche essenziali che i pazienti possono utilizzare a casa e che sono parte integrante della loro cura e li tengono fuori dall'ospedale
• esaminare come il processo decisionale locale si adatta alla valutazione nazionale e alle linee guida del NICE e dei suoi equivalenti nazionali devoluti
• allineare le leve della legislazione, degli incentivi, dei finanziamenti e della responsabilità per migliorare l’equità di accesso

Nel complesso, il Patient Advisory Council dell'ABPI ritiene che questi passaggi possano dimostrare come un accesso equo e tempestivo a trattamenti innovativi possa migliorare i risultati e gli standard di cura per i pazienti, risparmiando risorse vitali.

Note per i redattori
[1] Come garantire ai pazienti un accesso più rapido ed equo ai trattamenti innovativi : un rapporto del Consiglio consultivo dei pazienti e dell'ABPI, febbraio 2024
[2] Il Consiglio consultivo dei pazienti è stato creato per consentire discussioni continue, franche e aperte e la condivisione di informazioni tra i rappresentanti senior dei pazienti e il Consiglio e il team esecutivo dell'ABPI. Scopri di più qui.

I membri del Consiglio che hanno supervisionato il rapporto erano Tom Nutt, CEO di Meningitis Now, Nicola Perrin, CEO di AMRC, Hilary Evans, CEO di Alzheimer's Research UK, Samantha Barber, CEO di Gene People, Jacob Lant, CEO di National Voices, John James, CEO di Sickle Cell Society, Claire Jacklin, CEO di National Rheumatoid Arthritis Society e Sarah Woolnough, CEO di Asthma + Lung UK. Sarah Woolnough ha poi lasciato l'incarico e il suo successore entrerà a far parte del Consiglio in primavera.   

[3] ONS, 'Aspettativa di vita in buona salute, Regno Unito: 2016–2018', dicembre 2019, disponibile all'indirizzo https://www.ons.gov.uk/peoplepopulationandcommunity/healthandsocialcare/healthandlifeexpectancies/bulletins/healthstatelifeexpectanciesuk/2016to2018

[4] PwC e ABPI, 'Trasformare le vite, aumentare la produttività', maggio 2022, disponibile all'indirizzo https://www.abpi.org.uk/publications/pwc-transforming-lives-raising-productivity