Le potenzialità dei farmaci personalizzati

di Debbie Maskell, Gaye Hadfield e Zoë Ide

 2017

Immagina solo se un esame del sangue e/o una semplice biopsia del tessuto in una delle tue articolazioni potessero dire al tuo medico quale farmaco per l'artrite reumatoide molto probabilmente funzionerebbe meglio per te come individuo. Questo è il sogno di una medicina personalizzata o stratificata per l’artrite reumatoide e potrebbe trasformare il modo in cui i pazienti vengono attualmente trattati.  

In parole povere, la medicina personalizzata o stratificata, come viene anche chiamata, significa fornire la medicina giusta al paziente giusto, alla dose giusta al momento giusto.

Come sappiamo, negli ultimi 20 anni sono stati compiuti molti progressi nel trattamento dell’artrite reumatoide, tra cui il trattamento aggressivo nelle fasi iniziali dopo la diagnosi e l’introduzione di nuovi farmaci efficaci chiamati biologici.

Tuttavia, il problema principale è che non possiamo ancora prevedere chi risponderà a quale trattamento: poiché il 40% dei pazienti non riscontra alcun beneficio reale da ciascun farmaco utilizzato, possono essere necessari anni di prova di diversi farmaci prima di trovarne uno adatto. Significa anche esporre i pazienti ai potenziali effetti collaterali dei farmaci che non funzionano per loro e spesso li lascia ad affrontare i gravi sintomi dell'artrite reumatoide incontrollata, inclusi inutili danni articolari. Ci sono anche importanti costi economici da considerare con una fattura per il Servizio Sanitario Nazionale che si avvicina ai 50 milioni di sterline all’anno – 16-20 milioni di sterline (30-40%) su cui si potrebbero ottenere molti risparmi se i pazienti fossero trattati in modo più efficace.

Attualmente, il percorso di trattamento standard delle linee guida NICE (National Institute for Health & Clinical Excellence) per l’artrite reumatoide ci dice che i pazienti dovrebbero essere trattati prima con almeno due farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD come il metotrexato), seguiti da un massimo di tre farmaci biologici. . A meno che non venga selezionato tempestivamente un trattamento efficace, come si può vedere dal diagramma, esiste un rischio significativo che i pazienti possano ritrovarsi con una maggiore disabilità e una ridotta qualità della vita.

MATURA ( MA ximising Therapeutic U tility for Rheumatoid Arthritis la i pazienti sviluppando un test che identifica quei geni e biomarcatori in la composizione biologica di un paziente che può prevedere con un livello di precisione piuttosto elevato chi risponderà meglio a quale tipo di farmaco. Questo test ci aiuterebbe anche a capire se qualche farmaco dovrebbe essere evitato, o usato a dosi inferiori, a causa del rischio di effetti collaterali.

Il team MATURA sta attualmente portando avanti due progetti specifici a livello nazionale per aiutarli a raggiungere questo obiettivo che coinvolge i pazienti nel loro lavoro.

Uno è uno studio clinico che si concentra su pazienti pronti per essere trattati con un farmaco biologico ed è attualmente in corso in 15 ospedali. Si chiama STRAP (S tratification of Biological T herapies for RA by Pathobiology ) e sta indagando se la scelta più efficace del farmaco possa essere guidata dall'esame del tessuto di un'articolazione gonfia (tessuto sinoviale) e se particolari cellule immunitarie ( cellule B) nel tessuto possono predire una risposta al trattamento.

Parallelamente, vengono raccolti campioni di sangue in oltre 45 ospedali attraverso lo BRAGGSS (Biologics in RA Genetics & Genomics Study Syndicate) per verificare se i cambiamenti nei geni, negli anticorpi, nei marcatori infiammatori, nelle cellule o in altri fattori possono essere utilizzati per prevedere la risposta futura ai farmaci. trattamenti.

Il consorzio MATURA ha creato, con l'aiuto di NRAS, un gruppo nazionale di pazienti con esperienze e background diversi che si trovano in punti diversi del loro percorso con l'artrite reumatoide. Nell'ambito del loro ruolo, aiutano il progetto a comprendere meglio il percorso terapeutico dal punto di vista del paziente e le frustrazioni spesso coinvolte. Si assicurano inoltre che gli investigatori pongano le domande giuste e si concentrino sulle aree giuste della ricerca intrapresa. Il gruppo si chiama MPAG (MATURA Patient Advisory Group).

Di seguito sono riportate alcune dichiarazioni personali dei pazienti su cosa potrebbe significare per loro la Medicina Stratificata;

Avendo provato due farmaci biologici senza risultati prima di trovarne uno che funzionasse per me, sono fin troppo profondamente consapevole degli anni di incertezza che avrebbero potuto essere evitati mentre aspettavo con speranza che ogni medicinale iniziasse a funzionare.

Hannah Maltby

Se la medicina stratificata fosse stata disponibile quando stavo crescendo con l'artrite idiopatica giovanile, avrebbe potuto significare che avrei avuto bisogno di meno farmaci sulla base di "prove ed errori", prima di trovarne uno che funzionasse bene per me.

Simone Pietre

Non vedo l'ora che arrivi il giorno in cui una biopsia e/o un'indagine del sangue aiuteranno me e il mio consulente a scegliere il trattamento migliore per la mia artrite reumatoide piuttosto che "Professor Path NICE" e "Dr High hurdle DAS" che in realtà non sono affatto bravi per me.

Zoe Ide

Se lo stress e l’ansia associati al fallimento del trattamento dell’artrite reumatoide potessero essere ridotti con una soluzione mirata, la mia qualità di vita sarebbe migliorata significativamente.

Chris Wills

La medicina stratificata potrebbe aumentare le possibilità di successo del trattamento per i pazienti con artrite reumatoide prima di quanto ho sperimentato io stesso, nella speranza di eliminare la dolorosa attesa per il trattamento giusto.

Carolina Wallis

Ci auguriamo che questo articolo abbia simulato il vostro interesse per i farmaci stratificati e abbia evidenziato il potenziale di questo approccio nel rivoluzionare la cura futura dei pazienti con artrite reumatoide. Se sei interessato a far parte del gruppo consultivo dei pazienti, contatta uno dei project manager per scoprire maggiori dettagli su questo o qualsiasi aspetto degli studi: Manchester – Deborah Maskell deborah.maskell@manchester.ac.uk Tel: 0161 275 5046

Londra – Gaye Hadfield g.hadfield@qmul.ac.uk Tel: 020 7882 2904

Per ulteriori informazioni su questi studi di ricerca e per scoprire quali ospedali partecipano, visitare il sito

 www.matura-mrc.whri.qmul.ac.uk/ per CINTURINO

e http://research.bmh.manchester.ac.uk/Musculoskeletal/research/CfGG/pharmacogenetics/braggss/ per BRAGGS.

Se sei interessato a partecipare, parlane con il tuo reumatologo.

Farmaci nell'artrite reumatoide

Riteniamo che sia essenziale che le persone che vivono con l’artrite reumatoide comprendano perché vengono utilizzati determinati farmaci, quando vengono utilizzati e come funzionano per gestire la condizione.

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