Potencjał leków personalizowanych

autorstwa Debbie Maskell, Gaye Hadfield i Zoë Ide

 2017

Wyobraź sobie, że badanie krwi i/lub prosta biopsja tkanki w jednym ze stawów mogłaby powiedzieć lekarzowi, jaki lek na RZS będzie najprawdopodobniej najlepszy dla Ciebie jako osoby. To marzenie o spersonalizowanej lub warstwowej medycynie reumatoidalnego zapalenia stawów, która mogłaby zmienić sposób, w jaki obecnie leczy się pacjentów.  

Mówiąc najprościej, medycyna spersonalizowana lub warstwowa, jak się ją nazywa, oznacza dostarczanie odpowiedniego leku właściwemu pacjentowi, we właściwej dawce i we właściwym czasie.

Jak wiemy, w ciągu ostatnich 20 lat nastąpił duży postęp w leczeniu RZS, obejmujący agresywne leczenie we wczesnych stadiach po rozpoznaniu i wprowadzenie nowych, skutecznych leków zwanych lekami biologicznymi.

Jednak głównym problemem jest to, że nadal nie możemy przewidzieć, kto zareaguje na jakie leczenie: ponieważ 40% pacjentów nie odczuwa realnych korzyści ze stosowania każdego stosowanego leku, może minąć wiele lat wypróbowywania różnych leków, zanim zostanie znaleziony odpowiedni. Oznacza to także narażenie pacjentów na potencjalne skutki uboczne leków, które na nich nie działają, i często zmusza ich do radzenia sobie z poważnymi objawami niekontrolowanego RZS, w tym niepotrzebnym uszkodzeniem stawów. Należy również wziąć pod uwagę poważne koszty ekonomiczne, biorąc pod uwagę rachunek na rzecz NHS wynoszący około 50 milionów funtów rocznie – 16–20 milionów funtów (30–40%), co oznacza, że ​​można by uzyskać wiele oszczędności, gdyby pacjenci byli leczeni skuteczniej.

Obecnie standardowe wytyczne NICE (National Institute for Health & Clinical Excellence) dotyczące ścieżki leczenia RZS mówią, że pacjentów należy najpierw leczyć co najmniej dwoma lekami przeciwreumatycznymi modyfikującymi przebieg choroby (DMARD, takimi jak metotreksat), a następnie maksymalnie trzema lekami biologicznymi . Jeśli na wczesnym etapie nie zostanie wybrane skuteczne leczenie, jak widać na schemacie, istnieje znaczne ryzyko, że u pacjentów może wystąpić większa niepełnosprawność i obniżona jakość życia.

MATURA ( MA ximising Therapy U tility for Rh heumatoid Arthritis ) to międzynarodowe konsorcjum naukowców, klinicystów i partnerów przemysłowych, którzy współpracują, aby uczynić medycynę warstwową rzeczywistością dla pacjentów poprzez opracowanie testu identyfikującego te geny i biomarkery w organizmie biologiczny charakter pacjenta, który pozwala z dość dużą dokładnością przewidzieć, kto będzie lepiej reagował na dany rodzaj leku. Ten test pomógłby nam również zrozumieć, czy należy unikać jakichkolwiek leków lub stosować je w mniejszych dawkach ze względu na ryzyko wystąpienia działań niepożądanych.

Zespół MATURA prowadzi obecnie dwa konkretne projekty na szczeblu krajowym, które mają pomóc im w osiągnięciu tego celu, jakim jest zaangażowanie pacjentów w ich pracę.

Jednym z nich jest badanie kliniczne, które koncentruje się na pacjentach gotowych do leczenia lekiem biologicznym, prowadzone obecnie w 15 szpitalach. Nazywa się STRAP ( stratyfikacja terapii biologicznych dla RA przez Pathobiology ) i bada, czy najskuteczniejszym wyborem leku można kierować się na podstawie badania tkanki w obrzękniętym stawie (tkanki maziowej) i czy konkretne komórki odpornościowe ( Komórki B) w tkance mogą przewidzieć odpowiedź na leczenie.

Równolegle w ponad 45 szpitalach pobierane są próbki krwi w ramach BRAGGSS (Biologics in RA Genetics & Genomics Study Syndicate), aby sprawdzić, czy zmiany w genach, przeciwciałach, markerach stanu zapalnego, komórkach lub innych czynnikach można wykorzystać do przewidywania przyszłej reakcji na leczenie. zabiegi.

Konsorcjum MATURA utworzyło, przy pomocy NRAS, ogólnokrajową grupę pacjentów z różnymi doświadczeniami i pochodzeniem, którzy znajdują się na różnych etapach swojej podróży z RZS. W ramach swojej roli pomagają uczestnikom projektu lepiej zrozumieć ścieżkę leczenia z perspektywy pacjenta i często związane z nią frustracje. Dbają również o to, aby badacze zadawali właściwe pytania i koncentrowali się na właściwych obszarach podejmowanych badań. Grupa nosi nazwę MPAG (MATURA Patient Advisory Group).

Poniżej znajdują się osobiste wypowiedzi pacjentów na temat tego, co medycyna warstwowa może dla nich oznaczać;

Wypróbowałem dwa leki biologiczne bez rezultatu, zanim znalazłem taki, który na mnie zadziała, aż nazbyt doskonale zdaję sobie sprawę z lat niepewności, których można było uniknąć, czekając z nadzieją, aż każdy lek zacznie działać.

Hannah Maltby

Gdyby, gdy dorastałem z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów, dostępna byłaby medycyna warstwowa, mogłoby to oznaczać, że potrzebowałbym mniej leków, metodą prób i błędów, zanim znalazłem taki, który byłby dla mnie skuteczny.

Szymona Stonesa

Naprawdę nie mogę się doczekać dnia, w którym biopsja i/lub badanie krwi pomoże mi i mojemu konsultantowi wybrać najlepsze leczenie mojego RZS, zamiast „ścieżki profesora NICE” i „Dr High Hurdle DAS”, które tak naprawdę wcale nie są zbyt dobre Dla mnie.

Zosia Ide

Gdyby stres i niepokój związany z nieudanym leczeniem RZS można było zmniejszyć za pomocą ukierunkowanego rozwiązania, jakość mojego życia znacznie by się poprawiła.

Chrisa Willsa

Medycyna warstwowa może zwiększyć szansę na skuteczne leczenie pacjentów z RZS szybciej, niż sama doświadczyłam tego, eliminując, miejmy nadzieję, bolesne oczekiwanie na właściwe leczenie.

Karolina Wallis

Mamy nadzieję, że ten artykuł symulował Twoje zainteresowanie lekami warstwowymi i podkreślił potencjał tego podejścia do zrewolucjonizowania przyszłej opieki nad pacjentami z RZS. Jeśli jesteś zainteresowany udziałem w grupie doradczej pacjentów, skontaktuj się z jednym z kierowników projektu, aby uzyskać więcej szczegółów na temat tego lub dowolnego aspektu badań: Manchester – Deborah Maskell deborah.maskell@manchester.ac.uk Tel: 0161 275 5046

Londyn – Gaye Hadfield g.hadfield@qmul.ac.uk Tel: 020 7882 2904

Aby uzyskać więcej informacji na temat tych badań naukowych i dowiedzieć się, które szpitale biorą w nich udział, odwiedź stronę

 www.matura-mrc.whri.qmul.ac.uk/ dla PASKA

oraz http://research.bmh.manchester.ac.uk/Musculoskeletal/research/CfGG/pharmacogenetics/braggss/ dla BRAGGS.

Jeżeli są Państwo zainteresowani uczestnictwem w badaniu, prosimy o przedyskutowanie tej kwestii ze swoim reumatologiem.

Leki na reumatoidalne zapalenie stawów

Uważamy, że niezwykle istotne jest, aby osoby cierpiące na RZS rozumiały, dlaczego i kiedy stosowane są określone leki oraz jak działają w leczeniu choroby.

Zamów/Pobierz