Потенціал персоналізованих ліків

Деббі Маскелл, Гей Хедфілд і Зої Іде

 2017

Тільки уявіть, якби аналіз крові та/або проста біопсія тканини одного з ваших суглобів могли б сказати вашому клініцисту, який препарат від РА, швидше за все, найкраще підійде вам як людині. Це мрія про персоналізовану або стратифіковану медицину для лікування ревматоїдного артриту, яка може змінити спосіб лікування пацієнтів.  

Простіше кажучи, персоналізована або стратифікована медицина, як це також відомо, означає надання правильних ліків потрібному пацієнту в правильній дозі в правильний час.

Як ми знаємо, за останні 20 років було досягнуто багато успіхів у лікуванні ревматоїдного артриту, включаючи агресивне лікування на ранніх стадіях після встановлення діагнозу та впровадження нових ефективних препаратів, які називаються біопрепаратами.

Однак головна проблема полягає в тому, що ми все ще не можемо передбачити, хто відповідатиме на те чи інше лікування: оскільки 40% пацієнтів не відчувають реальної користі від кожного використаного препарату, знадобляться роки, щоб спробувати різні ліки, перш ніж буде знайдено відповідний. Це також означає піддавати пацієнтів потенційним побічним ефектам ліків, які на них не діють, і часто змушує їх самостійно справлятися з важкими симптомами неконтрольованого РА, включаючи непотрібне пошкодження суглобів. Існують також значні економічні витрати, які слід враховувати, оскільки рахунок для Національної служби охорони здоров’я наближається до 50 мільйонів фунтів стерлінгів на рік – 16-20 мільйонів фунтів стерлінгів (30-40%), де можна було б значно заощадити, якщо лікувати пацієнтів ефективніше.

Наразі стандарт NICE (Національний інститут охорони здоров’я та клінічної майстерності) вказує нам, що пацієнти повинні отримувати лікування принаймні двома протиревматичними препаратами, що модифікують хворобу (DMARDs, наприклад метотрексат), а потім до трьох біологічних препаратів. . Якщо ефективне лікування не буде обрано на ранній стадії, як ви можете бачити на діаграмі, існує значний ризик того, що пацієнти можуть отримати підвищену інвалідність і погіршити якість життя.

MATURA ( Maximising T Therapeutic Utility for R Heumatoid A Arthritis) — це міжнародний консорціум науковців, клініцистів та галузевих партнерів, які працюють разом, щоб спробувати зробити стратифіковану медицину реальністю для пацієнтів, розробивши тест, який ідентифікує ці гени та біомаркери в біологічний склад пацієнта, який може з досить високим рівнем точності передбачити, хто краще відреагує на який тип препарату. Цей тест також допоможе нам зрозуміти, чи слід уникати будь-яких препаратів або використовувати їх у менших дозах через ризик побічних ефектів.

Команда MATURA наразі проводить два спеціальні проекти на національному рівні, щоб допомогти їм досягти цієї мети, яка залучає пацієнтів до їхньої роботи.

Одна з них — це клінічне випробування, яке зосереджується на пацієнтах, готових до лікування біологічним препаратом, які зараз проводяться в 15 лікарнях. Він називається STRAP ( Стратифікація біологічної терапії РА за допомогою патобіології ) і досліджує, чи можна керуватися найефективнішим вибором препарату шляхом дослідження тканини набряклого суглоба (синовіальної тканини) і чи певні імунні клітини ( В-клітин) у тканині можна передбачити відповідь на лікування.

BRAGGSS збираються зразки крові в понад 45 лікарнях, щоб перевірити, чи можна використовувати зміни в генах, антитілах, маркерах запалення, клітинах або інших факторах для прогнозування майбутньої реакції на лікування.

Консорціум MATURA створив за допомогою NRAS загальнонаціональну групу пацієнтів з різним досвідом і минулим, які перебувають на різних етапах свого шляху з РА. У рамках своєї ролі вони допомагають проекту краще зрозуміти шлях лікування з точки зору пацієнта та часто пов’язані з цим розчарування. Вони також переконуються, що дослідники ставлять правильні запитання та зосереджуються на правильних областях проведеного дослідження. Група називається MPAG (консультативна група пацієнтів MATURA).

Нижче наведено деякі особисті заяви пацієнтів про те, що стратифікована медицина може означати для них;

Спробувавши два біопрепарати безрезультатно, перш ніж знайти той, який мені підійшов, я дуже добре усвідомлюю роки невизначеності, яких можна було б уникнути, поки я з надією чекав, поки кожен препарат почне діяти.

Ханна Малтбі

Якби стратифікована медицина була доступна, коли я ріс з ювенільним ідіопатичним артритом, це могло б означати, що мені знадобилося б менше ліків на основі «проб і помилок», перш ніж знайти той, який добре мені підійшов.

Саймон Стоунс

Я дуже з нетерпінням чекаю дня, коли біопсія та/або дослідження крові допоможуть мені та моєму консультанту вибрати найкраще лікування для мого РА, а не «професорський шлях NICE» та «доктор High hurdle DAS», які насправді зовсім не дуже хороші. для мене.

Зої Іде

Якби стрес і занепокоєння, пов’язані з невдалим лікуванням РА, можна було б зменшити за допомогою цільового рішення, якість мого життя значно покращилася б.

Кріс Уіллс

Стратифікована медицина може підвищити шанси на успішне лікування пацієнтів з РА швидше, ніж я сам відчував, і, сподіваюся, позбудеться болісного очікування правильного лікування.

Керолайн Уолліс

Ми сподіваємося, що ця стаття змоделювала ваш інтерес до стратифікованих ліків і підкреслила потенціал цього підходу для революції в майбутньому лікуванні пацієнтів з РА. Якщо ви зацікавлені стати частиною консультативної групи пацієнтів, зв’яжіться з одним із керівників проекту, щоб дізнатися більше про цей чи будь-який аспект дослідження: Манчестер – Дебора Маскелл deborah.maskell@manchester.ac.uk Тел.: 0161 275 5046

Лондон – Гей Хедфілд g.hadfield@qmul.ac.uk Тел.: 020 7882 2904

Щоб дізнатися більше про ці дослідження та дізнатися, які лікарні беруть у них участь, відвідайте сторінку

 www.matura-mrc.whri.qmul.ac.uk/ для STRAP

і http://research.bmh.manchester.ac.uk/Musculoskeletal/research/CfGG/pharmacogenetics/braggss/ для BRAGGS.

Якщо ви зацікавлені в участі, обговоріть це зі своїм ревматологом.

Ліки при ревматоїдному артриті

Ми вважаємо важливим, щоб люди, які живуть з РА, розуміли, чому використовуються певні ліки, коли вони використовуються та як вони діють для лікування захворювання.

Замовити/Завантажити