El potencial de las medicinas personalizadas

por Debbie Maskell, Gaye Hadfield y Zoë Ide

 2017

Imagínese si un análisis de sangre y/o una simple biopsia del tejido de una de sus articulaciones pudieran decirle a su médico qué medicamento para la AR probablemente funcionaría mejor para usted como individuo. Este es el sueño de la medicina personalizada o estratificada para la artritis reumatoide y podría transformar la forma en que se trata a los pacientes actualmente.  

En pocas palabras, la medicina personalizada o estratificada, como también se la conoce, significa proporcionar el medicamento adecuado al paciente adecuado, en la dosis adecuada y en el momento adecuado.

Como sabemos, ha habido muchos avances en el tratamiento de la AR durante los últimos 20 años, incluido el tratamiento agresivo en las primeras etapas después del diagnóstico y la introducción de nuevos fármacos eficaces llamados productos biológicos.

Sin embargo, el principal problema es que todavía no podemos predecir quién responderá a qué tratamiento: como el 40% de los pacientes no experimentan ningún beneficio real de cada medicamento que se usa, pueden pasar años probando diferentes medicamentos antes de encontrar uno adecuado. También significa exponer a los pacientes a los posibles efectos secundarios de medicamentos que no les funcionan y, a menudo, los deja enfrentar los síntomas graves de la AR no controlada, incluido el daño articular innecesario. También hay importantes costos económicos a considerar con una factura para el NHS que se acerca a los £50 millones al año: £16-20 millones (30-40%), donde se podrían lograr muchos ahorros si los pacientes recibieran un tratamiento más eficaz.

Actualmente, la pauta de tratamiento estándar del NICE (Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia Clínica) para la AR nos dice que los pacientes deben ser tratados primero con al menos dos fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad (FARME como el metotrexato), seguidos de hasta tres fármacos biológicos. . A menos que se seleccione un tratamiento eficaz desde el principio, como se puede ver en el diagrama, existe un riesgo significativo de que los pacientes queden con una mayor discapacidad y una menor calidad de vida.

MATURA ( MA ximising T herapeutic U tility for R heumatoid A rthritis) es un consorcio internacional de académicos, médicos y socios de la industria que están trabajando juntos para intentar hacer de la medicina estratificada una realidad para los pacientes mediante el desarrollo de una prueba que identifica esos genes y biomarcadores en la composición biológica de un paciente que puede predecir con un nivel bastante alto de precisión quién responderá mejor a qué tipo de fármaco. Esta prueba también nos ayudaría a comprender si se debe evitar algún medicamento o usarlo en dosis más bajas debido al riesgo de efectos secundarios.

El equipo de MATURA actualmente desarrolla dos proyectos específicos a nivel nacional para ayudarles a conseguir este objetivo que implica a los pacientes en su trabajo.

Uno de ellos es un ensayo clínico que se centra en pacientes que están listos para ser tratados con un fármaco biológico y que actualmente se está llevando a cabo en 15 hospitales. Se llama STRAP (S tratificación de terapias biológicas para la AR por P athobiology) y está investigando si la elección más eficaz del fármaco puede guiarse por el examen del tejido de una articulación inflamada (tejido sinovial) y si determinadas células inmunitarias ( células B) en el tejido pueden predecir una respuesta al tratamiento.

Paralelamente, se están recolectando muestras de sangre en más de 45 hospitales a través del BRAGGSS (Biologics in RA Genetics & Genomics Study Syndicate) para probar si los cambios en genes, anticuerpos, marcadores inflamatorios, células u otros factores pueden usarse para predecir la respuesta futura a tratos.

El consorcio MATURA ha creado, con la ayuda de NRAS, un grupo nacional de pacientes con diferentes experiencias y antecedentes que se encuentran en diferentes puntos de su viaje con AR. Como parte de su función, ayudan al proyecto a comprender más sobre el camino del tratamiento desde la perspectiva del paciente y las frustraciones que a menudo implica. También se aseguran de que los investigadores hagan las preguntas correctas y se concentren en las áreas correctas de la investigación realizada. El grupo se llama MPAG (Grupo Asesor de Pacientes de MATURA).

A continuación se presentan algunas declaraciones personales de pacientes sobre lo que la Medicina Estratificada podría significar para ellos;

Después de haber probado dos productos biológicos sin resultados antes de encontrar uno que funcione para mí, soy muy consciente de los años de incertidumbre que posiblemente podrían haberse evitado mientras esperaba con esperanza que cada medicamento comenzara a funcionar.

Hannah Maltby

Si la medicina estratificada hubiera estado disponible cuando yo era niño con artritis idiopática juvenil, podría haber significado que habría necesitado menos medicamentos a base de "ensayo y error", antes de encontrar uno que funcionara bien para mí.

Simón Piedras

Tengo muchas ganas de que llegue el día en que una biopsia y/o un análisis de sangre nos ayuden a mí y a mi consultor a elegir el mejor tratamiento para mi AR en lugar del "Profesor Path NICE" y el "Dr. High Hurdle DAS", que realmente no son muy buenos. para mí.

Zoe Ide

Si el estrés y la ansiedad asociados con el tratamiento fallido de la AR pudieran reducirse con una solución específica, mi calidad de vida habría mejorado significativamente.

Chris Wills

La medicina estratificada podría aumentar las posibilidades de un tratamiento exitoso para los pacientes con AR antes de lo que yo mismo experimenté, con la esperanza de eliminar la dolorosa espera por el tratamiento adecuado.

Carolina Wallis

Esperamos que este artículo haya estimulado su interés en los medicamentos estratificados y haya resaltado el potencial de este enfoque para revolucionar la atención futura de los pacientes con AR. Si está interesado en ser parte del grupo asesor de pacientes, comuníquese con uno de los gerentes del proyecto para obtener más detalles sobre este o cualquier aspecto de los estudios: Manchester – Deborah Maskell deborah.maskell@manchester.ac.uk Tel: 0161 275 5046

Londres – Gaye Hadfield g.hadfield@qmul.ac.uk Tel: 020 7882 2904

Para obtener más información sobre estos estudios de investigación y saber qué hospitales participan, visite

 www.matura-mrc.whri.qmul.ac.uk/ para CORREA

y http://research.bmh.manchester.ac.uk/Musculoskeletal/research/CfGG/pharmacogenetics/braggss/ para BRAGGS.

Si está interesado en participar, hable con su reumatólogo.

Medicamentos en la artritis reumatoide.

Creemos que es esencial que las personas que viven con AR comprendan por qué se usan ciertos medicamentos, cuándo se usan y cómo funcionan para controlar la afección.

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